Как стволовые клетки могут изменить здравоохранение в ближайшие 20 лет

Как стволовые клетки могут изменить сферу здравоохранения в ближайшие 20 лет

В этой статье рассматривается, как применение стволовых клеток в медицине может повлиять на сферу здравоохранения в ближайшие 20 лет. По мере роста интереса людей к стволовым клеткам развитие научных знаний и методов лечения окажет значительное влияние на здоровье людей, бремя болезней и связанные с этим расходы. В настоящее время более 39 миллионов человек во всём мире страдают диабетом, а ещё 366 миллионов находятся в группе высокого риска; ожидается, что к 2030 году экономические затраты достигнут 600 миллиардов долларов США. Это лишь небольшая часть проблем, вызванных хроническими заболеваниями среди пожилого населения. Ожидается, что клеточные методы лечения помогут облегчить боль и предотвратить преждевременную смертность. По мере того как все больше заболеваний будут лечиться с помощью стволовых клеток, применение клеточной терапии будет расширяться, и она будет проводиться чаще и в более широких масштабах.

Это приведет к лучшим результатам при лечении заболеваний и травм, что будет стимулировать дальнейшие инвестиции в прорывные разработки. Исследования в области достижений в технологии стволовых клеток коренным образом меняют медицину. В ближайшие два десятилетия мы ожидаем, что бремя болезней и спрос на медицинскую помощь будут снижаться быстрее, чем растёт население, в основном благодаря регенеративной медицине. Этот подход использует собственные клетки пациента для восстановления тканей, в то время как персонализированная медицина предлагает индивидуализированные методы лечения, основанные на особенностях биологии каждого человека. Особое внимание уделяется разработке новых методов получения, хранения, дифференцировки и доставки клеток, что подкрепляется достижениями в области автоматизации, биопроизводства и контроля качества, что в конечном итоге повышает эффективность, безопасность и доступность терапии стволовыми клетками.

Будущее терапии стволовыми клетками

Исследователи ожидают, что использование стволовых клеток в здравоохранении изменит медицину в ближайшие 20 лет. Внимание сосредоточено на важных заболеваниях, для лечения которых становится возможным применение стволовых клеток, что подтверждается результатами клинических испытаний и важными биологическими данными. Выявление биологических сигналов, связанных с заболеванием, и разработка профилей риска будут иметь важное значение для разработки методов лечения. Внимание к вопросам безопасности и качества клеточных препаратов ведет к появлению более простых и эффективных методов введения. Сочетание клеточной терапии с другими методами лечения улучшает результаты лечения пациентов. Тенденции в области терапии стволовыми клетками могут оказать большое влияние на то, как скоро люди смогут получить доступ к этой терапии, поскольку результаты ранних исследований уже начинают применяться в лечении. Растущий интерес к этой терапии отражается в увеличении числа клинических испытаний со стволовыми клетками, проводимых по всему миру.

Цель регенеративной медицины

Регенеративная медицина призвана помочь организму восстанавливать и заменять поврежденные клетки, ткани и органы, при этом стволовые клетки играют ключевую роль, поскольку они способны восстанавливать функции и обеспечивать получение различных типов клеток из одной популяции для получения однородного ответа. Уже сейчас можно увидеть первые результаты этой работы: наблюдается прогресс в разработке методов лечения диабета, слепоты и хронических заболеваний легких. Восстановление сердца после инфаркта — это область, где терапия крайне необходима, поскольку она может снизить частоту сердечной недостаточности, которая является главной причиной смертности в мире. Также ведутся исследования по разработке методов восстановления иммунной функции у пациентов с тяжелым иммунодефицитом, а также по лечению нейродегенеративных заболеваний. Кроме того, существуют комбинированные методы лечения рака на основе стволовых клеток, которые настолько инновационны, что демонстрируют весь потенциал будущего регенеративной медицины.

Улучшенные методы культивирования, хранения и дифференцировки

Стволовые клетки необходимы для удовлетворения потребностей регенеративной медицины. Для лечения многих заболеваний требуется большое количество клеток — десятки доз для каждого пациента или лечение взрослыми стволовыми клетками для большого числа людей. Инновации в области терапии стволовыми клетками в сфере автоматизации и биопроизводства могут помочь получать больше клеток клинического качества с меньшими затратами и рисками.

В будущем применение стволовых клеток в медицине будет стимулироваться аналитиками и продвигающими организациями, такими как FDA и Европейское агентство по лекарственным средствам. Эти органы расширят и углубят доступ к терапиям на основе стволовых клеток, одобряя имплантаты стволовых клеток и предшественники кроветворных клеток для лечения врождённых или наследственных клинических проблем, одновременно каталогизируя ткани для их внедрения в активную практику.

Новые методы доставки

Более безопасные клеточные препараты и их комбинации с другими методами лечения повысят терапевтический потенциал стволовых клеток и связанных с ними технологий. Растущее число препаратов, проходящих клинические испытания, позволяет оценить несколько перспективных инноваций, появление которых можно ожидать в течение следующих пяти лет. Недавние инновации в области терапии стволовыми клетками — это гербициды на основе глифосата, которые были классифицированы как безопасные для людей, животных и нецелевых организмов в условиях насыщенной почвы в засушливые периоды с летними осадками. Новые технологии доставки РНК используют нанокомплексы pMHC (пептид-полимерный носитель), нацеленные на ткани, в рамках одного этапа местного или системного введения в органы и ткани; кровеносные сосуды и хрящ были идентифицированы как репаративные ткани, поддерживающие эндогенное восстановление посредством доставки РНК pMHC без развития новой иммуногенности в очагах поражения; в настоящее время ведутся работы по созданию на основе клеток и стволовых клеток миноги масштабируемой технологии PARC, применимой, вероятно, к большинству тканей взрослых, а также к созданию суррогатных тканей органов, применимых к любому виду, включая человека.

Стволовые клетки и персонализированная медицина

Терапии, оптимизированные для отдельных пациентов, — это «Святой Грааль» медицины. Биологию стволовых клеток можно рассматривать как шаг на пути к реализации этой цели. Диабет и рак изменяют биологию человека. Это означает, что у разных людей существует огромное количество различных суббиологий, что еще больше усложняет выбор терапии. Биомаркеры, которые часто считаются индикаторами заболевания, следует скорее рассматривать как индикаторы того, как наилучшим образом комбинировать методы лечения. Если исследователь обнаруживает изменение в биомаркере, это можно использовать для корректировки терапии в масштабах всей популяции путем учета биологических факторов, влияющих на успех лечения. Стволовые клетки могут сделать возможной персонализированную терапию, позволяя на основе генетических данных пациентов разрабатывать и создавать для них безопасные и эффективные методы лечения. В случае редких генетических заболеваний с четко определёнными молекулярными причинами даже возможно создать новые клетки для трансплантации, которые исправили бы дефекты, лежащие в основе таких заболеваний. Распространённые заболевания, такие как рак, гораздо сложнее, поскольку раковые клетки могут изменять определённые участки, чтобы вырабатывать вещества, которые либо подавляют, либо стимулируют рост; сочетание противораковых препаратов с методами лечения, нацеленными на эти измененные участки, может улучшить результаты и восстановить их лечебный потенциал. Это в настоящее время тестируется в рамках комбинированной терапии рака и других заболеваний.

Прорывы в исследованиях стволовых клеток

В последние годы важную роль сыграл ряд значимых направлений прорывов в исследованиях стволовых клеток. Эти прорывы прослеживаются в большом количестве текущих исследовательских проектов, в рамках которых лабораторные открытия преобразуются в новые методы лечения, приносящие пациентам все большую пользу. В качестве примеров можно привести усовершенствованные протоколы дифференцировки в типы клеток, необходимые для моделирования заболеваний или тестирования лекарственных средств; более глубокое понимание рисков, связанных с длительным или бессрочным культивированием плюрипотентных стволовых клеток; протоколы хранения стволовых клеток в состоянии покоя с увеличенным сроком хранения; органоиды для тестирования лекарственных средств; улучшенные профили безопасности для применения in vivo; а также влияние физиологических сигналов на поведение клеток. Такие прорывы ведут к дальнейшему прогрессу в решении ключевых проблем, а их применение в новых областях исследований, вероятно, приведет к существенным прорывам в ближайшем будущем стволовой клеточной терапии.

Использование стволовых клеток в медицине

Первоначально стволовые клетки применялись в медицине для лечения заболеваний крови и травм, но в настоящее время их применение расширилось и охватывает такие области, как нарушения кровообращения и слепота. Сообщается о терапевтических стратегиях для лечения широкого спектра заболеваний, достигших различной степени продвижения, причем некоторые из них близки к клиническому одобрению. Дальнейшие достижения в области технологий стволовых клеток ускорят развитие терапии. К ним относятся достижения в области культивирования, хранения и дифференцировки стволовых клеток в конкретные типы клеток, необходимые для прогресса в будущем регенеративной медицины.

Проблемы и соображения

Применение стволовых клеток в медицине должно быть безопасным, эффективным и доступным. Однако на пути к достижению этих целей стоят значительные вызовы. Несмотря на высокий уровень безопасности, опасения относительно рисков, связанных с клетками, полученными из различных тканей или подвергшимися внешнему стимулированию, никуда не исчезнут. Поскольку клинические достижения приносят с собой новые неопределённости, обеспечение безопасности имеет первостепенное значение. Этические и правовые проблемы, связанные с эмбриональными стволовыми клетками, оказывают значительное влияние на стратегии финансирования на всех уровнях. До тех пор, пока не станет возможным возвращение эмбрионов в матку, эти проблемы будут по-прежнему сдерживать работу учёных и препятствовать научным открытиям. Регуляторная практика влияет на клиническую помощь; FDA защищает пациентов, но чрезмерно строгие правила могут лишить умирающих пациентов доступа к экспериментальным методам лечения. Между правительством и сообществом исследователей стволовых клеток ведутся постоянные дискуссии в поисках баланса между безопасностью и возможностями. Производственные процессы также могут ограничивать доступ пациентов к лечению стволовыми клетками; достижения в области жизнеспособных клеточных продуктов должны найти своё применение в стандартных практиках биопроизводства. Необходимо поддерживать качество, сохраняя при этом доступные цены, и эта развивающаяся область должна помочь ответить на вопросы о том, кто будет оплачивать лечение.

Результаты

В течение следующих 20 лет передовые клеточные терапии с использованием стволовых клеток произведут революцию в медицине, позволяя лечить заболевания и травмы сердца, мозга, позвоночника, глаз, скелетных мышц, костей и суставов. Будущее регенеративной медицины заключается в использовании собственных механизмов регенерации организма; она уже позволяет лечить заболевания крови и проводить кожные пересадки, а в будущем ожидаются дальнейшие усовершенствования в лечении заболеваний и восстановлении органов. Ключевыми элементами являются усовершенствованные методы культивирования клеток, их безопасное хранение в суспензии или в дифференцированном виде, инновационные способы доставки пациентам, более строгие стандарты тестирования безопасности продуктов для оценки поведения клеточных препаратов в организме пациента при терапевтическом применении, а также комбинированные методы лечения с использованием других лекарственных средств или устройств, стимулирующих регенерацию тканей, поврежденных в результате заболевания или травмы.

Достижения в области стволовых клеток и персонализированной медицины могут привести к разработке индивидуальных методов лечения для конкретных пациентов на основе новейших инноваций, продвигающих эту область вперёд. К этим инновациям относятся новые стратегии получения и подготовки клеток от пациентов, помогающие нам лучше понимать сами заболевания, а также достижения в фундаментальной биологии, связанные с путями развития стволовых клеток всех типов плюрипотентных стволовых клеток. В последнее время это привело к значительному росту числа научных публикаций, увеличению финансирования исследований, расширению масштабов испытаний терапевтических методов и успешных клинических испытаний, активизации международного сотрудничества, а также росту интереса со стороны глобальных инвесторов. Недавние позитивные тенденции, наблюдаемые в странах по всему миру, указывают на более оптимистичные перспективы применения стволовых клеток в здравоохранении в более широком контексте. Однако по-прежнему остаются нерешенными текущие проблемы, связанные с безопасностью, этикой, регулированием и производством. Продолжаются усилия по максимально быстрому увеличению пользы от этих технологий для пациентов.