Terapia con células madre para las lesiones medulares: ¿qué revelan los últimos estudios?

¿Por qué se está estudiando la terapia con células madre para las lesiones medulares?

Una lesión medular (LM) puede afectar al movimiento, la sensibilidad, la respiración, las funciones vesicales e intestinales, la función sexual y muchos otros aspectos de la vida cotidiana. Aunque la atención de urgencias, la estabilización de la columna vertebral, la cirugía, la rehabilitación intensiva y las tecnologías de apoyo han mejorado los resultados para muchos pacientes, los tratamientos establecidos aún no restauran de forma fiable todas las vías neuronales dañadas.

Esta necesidad no cubierta es una de las razones por las que los investigadores están estudiando la terapia con células madre para las lesiones medulares. El objetivo no es simplemente «sustituir» el tejido dañado. Dependiendo del tipo de célula, el método de administración y el momento de la intervención, los investigadores están estudiando si las terapias basadas en células pueden reducir la inflamación, apoyar a las células nerviosas supervivientes, influir en la formación de cicatrices, fomentar el crecimiento de nuevas conexiones o sustituir determinadas células neuronales y de apoyo.

Sin embargo, la expresión tratamiento con células madre para la lesión medular abarca muchos enfoques experimentales diferentes. Un estudio de laboratorio en un modelo animal no es equivalente a un ensayo clínico en humanos, y un estudio de seguridad en fase inicial no es prueba de que un tratamiento pueda restaurar la función. La interpretación más precisa de la evidencia actual es prometedora, pero prudente: las terapias basadas en células han mostrado indicios de viabilidad y posibles beneficios en la investigación clínica inicial; sin embargo, aún se necesitan estudios más amplios y bien controlados antes de que se pueda definir su eficacia con certeza.[1] [2]

¿Qué ocurre tras una lesión medular?

Comprender por qué es difícil desarrollar tratamientos ayuda a explicar tanto el potencial como las limitaciones de la medicina regenerativa. La lesión medular suele implicar dos procesos que se solapan. La lesión primaria se produce en el momento del traumatismo y puede incluir compresión, hematomas, desgarros o rotura del tejido neural. A continuación, se desarrolla una cascada secundaria a lo largo de horas, días y, en ocasiones, períodos más prolongados. Esto puede implicar inflamación, hinchazón, estrés oxidativo, pérdida de riego sanguíneo, muerte celular y la formación de una cicatriz glial.

El resultado neurológico final viene determinado por el nivel y la gravedad de la lesión, si es completa o incompleta, el momento en que se lleva a cabo la descompresión y la estabilización, las complicaciones, la intensidad de la rehabilitación y el estado de salud general del paciente. Incluso dos personas con lesiones en el mismo nivel de la columna vertebral pueden presentar perfiles funcionales sustancialmente diferentes.

Esta complejidad biológica implica que es poco probable que un único producto celular funcione exactamente de la misma manera en todos los pacientes. Por ello, los investigadores están estudiando la medicina regenerativa personalizada, incluyendo el tipo de célula, la dosis, la vía de administración, la fase de la lesión, el programa de rehabilitación y la combinación con tecnologías como la neuromodulación.

¿Cómo podrían ayudar las células madre a la médula espinal lesionada?

Los mecanismos propuestos dependen de la población celular que se esté estudiando. Algunas células se investigan por su capacidad para apoyar el entorno lesionado, mientras que otras pueden estar destinadas a sustituir o complementar células neuronales o gliales específicas.

1. Modulación de la inflamación

Las células madre mesenquimales o estromales, comúnmente denominadas MSC, pueden influir en la actividad inmunitaria a través de la señalización paracrina. En otras palabras, sus efectos potenciales pueden estar mediados en parte por la liberación de moléculas bioactivas, más que por convertirse de forma permanente en nuevas neuronas. Las investigaciones han analizado si las MSC pueden influir en los macrófagos, la microglía y otras vías inmunitarias en torno al lugar de la lesión.[3]

2. Apoyo a las células neuronales supervivientes

Los factores de crecimiento de origen celular y las vesículas extracelulares pueden favorecer la supervivencia de neuronas y oligodendrocitos vulnerables. Algunos estudios de laboratorio también han investigado los efectos sobre la formación de vasos sanguíneos, la remodelación tisular y el entorno local que rodea a las fibras nerviosas dañadas.

3. Sustitución de determinados tipos de células

Se están estudiando las células madre o progenitoras neurales, las células progenitoras de oligodendrocitos y otras poblaciones especializadas por su potencial para generar células neurales o de apoyo. El objetivo científico es ayudar a restaurar un entorno más funcional o reconstruir componentes de los circuitos interrumpidos. Lograr una integración significativa y segura en la médula espinal humana sigue siendo un importante reto traslacional.

4. Influir en el tejido cicatricial y la conectividad neural

Tras una lesión medular, la formación de cicatrices puede tanto proteger la zona lesionada como crear barreras para el crecimiento axonal. Los investigadores están estudiando si las células, los biomateriales, las vesículas extracelulares o las terapias combinadas pueden modificar este entorno. Estos enfoques aún se encuentran en fase de desarrollo y no deben presentarse como una regeneración de la médula espinal demostrada.

5. Colaboración con la neurorrehabilitación

La regeneración y la rehabilitación no son conceptos contrapuestos. Si una intervención basada en células crea siquiera una pequeña ventana de mejora de la plasticidad neural o de preservación de la función, puede ser necesaria una rehabilitación intensiva y orientada a objetivos para traducir ese cambio biológico en movimiento práctico o independencia. Las revisiones actuales destacan la importancia potencial de combinar la terapia celular con la neurorrehabilitación, las técnicas de imagen y otras tecnologías de apoyo.[1]

¿Qué tipos de células madre se están estudiando para la lesión medular?

No existe un único «tratamiento con células madre» universal para la lesión medular. Las diferentes fuentes celulares presentan características biológicas, requisitos de producción, métodos de administración, consideraciones de seguridad y niveles de evidencia clínica distintos.

Una revisión de 2025 sobre la investigación clínica en humanos describió estudios en los que se utilizaron células madre y progenitoras neurales fetales, células neurales derivadas de células madre pluripotentes, células madre mesenquimales (MSC), células envolventes olfativas y células de Schwann. Se concluyó que se han comunicado resultados prometedores, especialmente en algunos estudios sobre lesiones medulares subagudas, pero que ningún avance reconocido universalmente ha establecido aún una terapia celular estándar para la lesión medular.[1]

¿Qué muestran los estudios clínicos en humanos?

Los ensayos en fase inicial se han centrado principalmente en la seguridad y la viabilidad

Muchos estudios en humanos han sido investigaciones de pequeña envergadura y en fase temprana. Sus objetivos principales suelen ser determinar si un producto celular puede fabricarse de forma consistente, administrarse de manera segura y supervisarse a lo largo del tiempo. Estos estudios también pueden registrar cambios en las puntuaciones motoras, la sensibilidad, el dolor, la espasticidad, la función vesical o intestinal y la calidad de vida, pero normalmente no son lo suficientemente amplios como para demostrar la eficacia.

Esta distinción es importante. Si varios participantes mejoran tras el tratamiento, el resultado puede ser alentador, pero la mejoría también puede verse influida por una recuperación neurológica espontánea, la rehabilitación, diferencias en la lesión inicial, la variabilidad de las mediciones u otros cuidados médicos. Un ensayo controlado con un grupo de comparación adecuado aporta más información que una serie de casos no controlada.

¿Qué reveló el estudio CELLTOP?

Un ejemplo del que se habla con frecuencia es el estudio de fase I CELLTOP, llevado a cabo por investigadores de la Clínica Mayo. En el estudio participaron 10 personas con lesión medular traumática clasificada como grado A o B según la escala AIS. El tratamiento comenzó, de media, 11 meses después de la lesión, y se realizó un seguimiento de los participantes durante dos años. Los investigadores informaron de que los productos celulares se fabricaron y se administraron a todos los participantes, que no se produjeron efectos adversos graves y que siete participantes mejoraron al menos un grado según la escala AIS. [4]

Estos hallazgos son importantes como indicio temprano de seguridad y viabilidad, pero no deben interpretarse como prueba de que todos los pacientes experimentarán una recuperación neurológica. El estudio fue de pequeña envergadura y no estableció la eficacia comparativa de la intervención. Los propios investigadores hicieron hincapié en que no cabía esperar que todos los participantes respondieran de la misma manera y que se necesitan investigaciones controladas a mayor escala.[4]

¿Qué muestran las revisiones sistemáticas?

Una revisión sistemática de 2024 examinó 72 estudios con 1.144 casos y 186 controles. En ella se informó de que los diferentes tipos de células se asociaban con mejoras en distintos parámetros de resultado, incluidos algunos resultados motores, sensoriales, de la vida diaria y electrofisiológicos. Sin embargo, la diversidad de productos celulares, protocolos y medidas de resultado dificulta la traducción de estos hallazgos en una recomendación terapéutica estándar.[2]

Otra revisión de 2025 sobre estudios con MSC humanas resumió 26 investigaciones clínicas e informó de que el trasplante de MSC era viable y se consideraba seguro en todos los estudios revisados. Al mismo tiempo, los autores subrayaron que se necesitan ensayos controlados aleatorios de mayor envergadura para evaluar la eficacia terapéutica de forma más fiable. [3]

En conjunto, estos hallazgos respaldan la continuación de la investigación, más que una conclusión clínica definitiva. Los investigadores están observando indicios que justifican seguir investigando, pero el campo aún necesita pruebas más sólidas sobre quién se beneficia, qué células funcionan mejor, cuándo deben administrarse, cómo deben administrarse y qué riesgos a largo plazo pueden surgir.

¿Qué muestra la investigación preclínica?

La investigación preclínica es un paso esencial previo a los ensayos en humanos a gran escala. Los estudios con animales permiten a los investigadores comparar tipos de células, dosis, momentos de administración y métodos de administración en condiciones más controladas. Una revisión global y un metaanálisis de 2025 evaluaron 31 revisiones sistemáticas y metaanálisis que abarcaban 323 estudios originales y 11 290 roedores. Se observó una recuperación significativa de la locomoción en varias categorías de células madre en modelos animales, con resultados especialmente sólidos para las células madre mesenquimales (MSC) derivadas del cordón umbilical y las células progenitoras de oligodendrocitos en los experimentos analizados.[5]

La misma revisión también reveló que los resultados se veían influidos por el modelo de lesión, el intervalo entre la lesión y el tratamiento, la dosis celular y el uso de antibióticos o inmunosupresores. Esto nos recuerda que afirmar que «las células madre funcionan» es una conclusión demasiado general. Los resultados pueden depender en gran medida de las condiciones en las que se preparan y administran las células.

Los resultados obtenidos en animales no pueden extrapolarse directamente a los seres humanos. La médula espinal de los roedores, los patrones de lesión, los entornos de rehabilitación y los parámetros de evaluación de los resultados difieren de los de las personas. La evidencia preclínica puede identificar enfoques prometedores, pero no predice con certeza si un tratamiento recuperará la capacidad de caminar, la función de las manos, la sensibilidad o el control de la vejiga en un paciente concreto.

¿Está aprobada por la FDA la terapia con células madre para la lesión medular?

La situación reglamentaria de una terapia celular depende del país, el producto, el proceso de fabricación, la indicación clínica y la vía de aprobación. En Estados Unidos, la FDA establece que los productos de células madre están regulados y que, por lo general, requieren la aprobación de la FDA. La alerta a los consumidores de la FDA también advierte de que muchos productos comercializados como medicina regenerativa no han demostrado ser seguros ni eficaces y pueden suponer riesgos significativos para la seguridad.[6]

La revisión de 2025 sobre terapias celulares para la lesión medular en humanos afirma que, en la actualidad, no existen terapias basadas en células madre aprobadas por la FDA para la lesión medular.[1] Se trata de una distinción importante para los pacientes que estén considerando someterse a un tratamiento en el extranjero o a través de clínicas privadas. Participar en un ensayo clínico debidamente autorizado no es lo mismo que adquirir una intervención sin demostrar comercializada con garantías.

Los pacientes deben preguntar si el tratamiento propuesto forma parte de un ensayo clínico registrado, si el protocolo cuenta con aprobación ética, cómo se producen las células, qué seguimiento se ofrece y cómo se notifican los efectos adversos. Afirmaciones como «reversión garantizada de la parálisis», «regeneración permanente de la médula espinal» o «éxito del 100 %» deben considerarse señales de alerta importantes.

¿Cuáles son los posibles beneficios que se están estudiando?

Los investigadores no limitan su evaluación a la capacidad para caminar. Dependiendo de la lesión y del diseño del estudio, las áreas de resultados potenciales pueden incluir:

• Función motora de las extremidades superiores o inferiores,
• Función sensorial, incluyendo el tacto y la sensibilidad a pinchazos,
• Control del tronco y equilibrio,
• Espasticidad y dolor neuropático,
• Función vesical e intestinal,
• Función respiratoria,
• Actividades de la vida diaria e independencia,
• Señales electrofisiológicas y marcadores de imagen,
• Calidad de vida y participación.

Un resultado significativo para una persona puede ser un mejor control de las manos, una reducción del dolor o una mayor independencia, más que una recuperación neurológica completa. Por eso, el establecimiento de objetivos realistas y las evaluaciones funcionales validadas son fundamentales para una investigación clínica responsable.

¿Cuáles son los riesgos y las limitaciones?

La terapia celular no está exenta de riesgos. Los riesgos dependen del tipo de célula, su origen, la vía de administración, la dosis, el proceso de preparación y de si se requiere cirugía o inmunosupresión. Entre los posibles riesgos se pueden incluir infecciones, hemorragias, inflamación, reacciones inmunitarias, empeoramiento del dolor o la espasticidad, crecimiento anómalo de tejidos, formación de tumores, coágulos o complicaciones relacionadas con el procedimiento de administración.

También existen limitaciones prácticas y científicas. Los estudios pueden incluir grupos reducidos de pacientes, distintos grados de lesión, diferentes momentos de evaluación y medidas de resultados inconsistentes. Algunos pacientes pueden recibir rehabilitación intensiva al mismo tiempo, lo que dificulta determinar en qué medida la mejora es atribuible a las células. El seguimiento a largo plazo es esencial, ya que algunas complicaciones pueden no manifestarse de forma inmediata.

La FDA ha advertido específicamente sobre la comercialización engañosa y los efectos adversos asociados a productos de medicina regenerativa no autorizados, incluidos los productos a base de células madre y exosomas.[6] Un profesional sanitario responsable nunca debe disuadir a un paciente de buscar una opinión médica independiente o de revisar el protocolo y los documentos normativos.

Por qué son importantes el momento del tratamiento, la gravedad de la lesión y la rehabilitación

El momento en que se administra el tratamiento puede influir en el entorno biológico de la médula espinal. Las lesiones agudas, subagudas y crónicas pueden presentar distintos niveles de inflamación, cicatrización y plasticidad neural. La ventana terapéutica adecuada aún se está estudiando y puede variar según el tipo de célula y el mecanismo de acción.

La gravedad de la lesión también es importante. Una lesión medular incompleta puede conservar algunas vías neuronales que pueden entrenarse o reforzarse mediante la rehabilitación, mientras que una lesión completa puede plantear un reto terapéutico diferente. El nivel de la lesión, la edad, el estado de salud general, la espasticidad, el dolor, la función autonómica y las intervenciones quirúrgicas previas pueden afectar a la idoneidad del paciente y a los resultados.

La rehabilitación sigue siendo fundamental. Incluso cuando se evalúa a un paciente para la medicina regenerativa, la fisioterapia y la terapia ocupacional, los cuidados respiratorios, la prevención de úlceras por presión, el control de la vejiga y el intestino y el apoyo psicológico siguen siendo componentes importantes de la atención integral de la lesión medular. La terapia con células madre no debe presentarse como un sustituto de la rehabilitación.

¿Qué deben preguntar los pacientes antes de plantearse un programa de células madre?

Una consulta exhaustiva debería proporcionar respuestas claras y específicas, en lugar de promesas generales. Los pacientes y sus familias pueden plantearse las siguientes preguntas:

1. ¿Forma parte este tratamiento de un ensayo clínico registrado o de un servicio clínico autorizado?
2. ¿Qué tipo exacto de células se utiliza y de dónde proceden?
3. ¿Son las células autólogas o alogénicas?
4. ¿Cómo se procesan, analizan, almacenan y liberan las células para el tratamiento?
5. ¿Qué evidencia publicada en humanos respalda este protocolo concreto?
6. ¿Cuáles son los criterios de inclusión y exclusión?
7. ¿Cuáles son los riesgos conocidos y posibles a corto y largo plazo?
8. ¿El tratamiento implicará cirugía de columna, punción lumbar o medicación inmunosupresora?
9. ¿Qué programa de rehabilitación y calendario de seguimiento se incluyen?
10. ¿Qué ocurre si no hay mejoría o si se produce un efecto adverso?
11. ¿Se recomienda la evaluación de un médico independiente?
12. ¿Se miden los resultados con escalas neurológicas y funcionales validadas?

Un programa fiable debe comunicar abiertamente la incertidumbre. El asesoramiento ético al paciente incluye tanto lo que sugiere la investigación como lo que aún no se ha demostrado.

¿Qué muestran en general las investigaciones más recientes?

La evidencia actual respalda una conclusión equilibrada. La terapia con células madre para la lesión medular es un campo científicamente activo y prometedor, pero aún no constituye una cura universalmente establecida para la parálisis ni un método garantizado de reparación de la médula espinal.

Los primeros estudios en humanos, incluida la investigación con MSC y con células madre o progenitoras neurales, sugieren que algunos enfoques pueden aplicarse con una viabilidad aceptable a corto plazo en pacientes cuidadosamente seleccionados. Las revisiones también señalan indicios de mejora neurológica o funcional. No obstante, la evidencia sigue estando limitada por el reducido tamaño de las muestras, la heterogeneidad de los protocolos, la ausencia de grupos de control consistentes y la relativa escasez de datos a largo plazo.[1] [2] [3] [4]

La siguiente etapa de avance dependerá de ensayos controlados a mayor escala, de una producción celular estandarizada, de medidas de resultados fiables, de un seguimiento más prolongado y de combinaciones cuidadosamente diseñadas con neurorrehabilitación, neuromodulación, biomateriales u otras estrategias regenerativas. El objetivo no debería ser solo generar titulares alentadores, sino identificar mejoras reproducibles, seguras y clínicamente significativas para grupos de pacientes bien definidos.

La esperanza debe ir acompañada de pruebas

Para las personas que viven con una lesión medular, las investigaciones más recientes ofrecen motivos legítimos de esperanza. Los científicos están investigando si las terapias celulares cuidadosamente preparadas pueden ayudar a la médula espinal lesionada y complementar la rehabilitación. Varios estudios preliminares han informado de la viabilidad y de posibles beneficios neurológicos, mientras que el trabajo preclínico continúa para identificar tipos de células prometedores y condiciones de tratamiento.

Al mismo tiempo, es esencial una comunicación responsable. El tratamiento con células madre para la lesión medular sigue siendo un campo médico en evolución, y no se pueden garantizar los resultados. Los pacientes deben evaluar la calidad de la evidencia, plantear preguntas detalladas sobre el protocolo, confirmar el estatus normativo y ético del programa e involucrar a especialistas cualificados en la toma de decisiones.

Zaren Stem Cell se compromete a presentar la medicina regenerativa en un contexto basado en la evidencia y centrado en el paciente. Cualquier evaluación de la idoneidad debe basarse en el historial de lesiones de la persona, su estado neurológico, su historial médico, sus necesidades actuales de rehabilitación y un análisis minucioso de los posibles beneficios y riesgos.

Aviso médico: Este artículo tiene fines exclusivamente educativos y no constituye un diagnóstico, una recomendación de tratamiento ni un sustituto del asesoramiento de un médico cualificado. Las intervenciones basadas en células madre para las lesiones medulares siguen siendo un área de investigación en constante evolución, y la idoneidad, los posibles beneficios y los riesgos deben ser evaluados de forma individual por un equipo médico debidamente cualificado.

Referencias

[1] Sugai K, Nakamura M, Okano H, Nagoshi N. «Terapias con células madre para la lesión medular en humanos: una revisión de la investigación clínica reciente». Brain & Spine, 2025. Disponible en: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC11870206/

[2] Abolghasemi R, et al. «Revisión sistemática de la eficacia de la terapia celular en lesiones medulares humanas». Tissue Engineering and Regenerative Medicine, 2024. Disponible en: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37917104/

[3] Shkap M, Namestnikova D, Cherkashova E, et al. «Perspectivas clínicas sobre las aplicaciones de las células madre mesenquimales en las lesiones medulares». International Journal of Molecular Sciences, 2025. Disponible en: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12733355/

[4] Clínica Mayo. «Un estudio concluye que la terapia con células madre es segura y puede beneficiar a las personas con lesiones medulares». 2024. Disponible en: https://www.mayoclinic.org/medical-professionals/neurology-neurosurgery/news/study-finds-stem-cell-therapy-is-safe-and-may-benefit-people-with-spinal-cord-injuries/mac -20567444

[5] Azimi A, et al. «Terapia con células madre para la recuperación de la locomoción y el alivio del dolor neuropático en lesiones medulares: una revisión global y un metaanálisis». Spinal Cord, 2025. Disponible en: https://www.nature.com/articles/s41393-025-01104-x

[6] Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. «Alerta al consumidor sobre productos de medicina regenerativa, incluidas las células madre y los exosomas». Disponible en: https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/consumers-biologics/consumer-alert-regenerative-medicine-products-including-stem-cells-and-exosomes

[7] ClinicalTrials.gov. «Estudio de seguridad del trasplante de células madre neurales derivadas de la médula espinal humana para el tratamiento de la lesión medular crónica». Estudio NCT01772810. Disponible en: https://clinicaltrials.gov/study/NCT01772810

Nota editorial de Zaren Stem Cell: Antes de la publicación, la clínica debe verificar su situación normativa actual, la oferta exacta de tratamientos, las credenciales de los médicos, los criterios de elegibilidad de los pacientes, los documentos de consentimiento y las afirmaciones sobre los resultados clínicos. Cualquier declaración sobre la disponibilidad o la idoneidad del tratamiento debe ser revisada por el equipo médico responsable.

Autor: Equipo editorial de Zaren Stem Cell